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In Toscana la superterapia contro leucemie e linfomi

di Giulio Caccini.

Firenze, 30 Agosto 2019 – Lo scorso 7 agosto L’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia a base di cellule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) disponibile in Italia.

La nuova terapia – si legge in una nota dell’Aifa – denominata Kymriah (tisagenlecleucel), potrà essere prescritta secondo le indicazioni approvate da EMA e utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard e per pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.

E qualche giorno fa la Toscana ha annunciato che nelle quattro aziende ospedaliero universitarie – Careggi e Meyer a Firenze; Pisa e Siena – si farà la terapia CAR-T per la cura di linfomi e leucemie degli adulti e dei bambini. Una delibera approvata dalla giunta, su proposta dell’assessore al diritto alla salute Stefania Saccardi, ha ampliato il numero dei centri, che due precedenti delibere di marzo e aprile scorsi limitavano invece a Careggi e Meyer.

Cos’è la Terapia con cellule T CAR? E’ un tipo di trattamento in cui le cellule T di un paziente (un tipo di cellula immunitaria) vengono modificate in laboratorio in modo da legarsi alle cellule cancerose e ucciderle. Il sangue da una vena nel braccio del paziente scorre attraverso un tubo verso una macchina per aferesi, che rimuove i globuli bianchi, comprese le cellule T, e rimanda il resto del sangue al paziente. Quindi, il gene per un recettore speciale chiamato recettore dell’antigene chimerico (CAR) viene inserito nelle cellule T in laboratorio. Milioni di cellule T CAR vengono coltivate in laboratorio e quindi somministrate al paziente per infusione. Le cellule T CAR sono in grado di legarsi a un antigene sulle cellule tumorali e ucciderle.

«Ora che l’Agenzia italiana del farmaco ha dato l’autorizzazione per la rimborsabilità di questa terapia, che è molto cara – è il commento dell’assessore al diritto alla salute Stefania Saccardi – vogliamo che in tutti i centri ospedaliero universitari della Regione sia possibile seguire i pazienti che ne hanno bisogno. In tutte le quattro aziende ci saranno team multidisciplinari in grado di garantire ai pazienti un’assistenza specializzata per l’intero percorso di cura».

In un primo tempo, in Toscana erano stati individuati i centri Careggi e Meyer. La nuova delibera allarga la rosa dei centri autorizzati a tutte e quattro le aziende ospedaliero universitarie. La stessa delibera istituisce anche un’apposita Commissione di esperti con il compito di valutare la casistica e la qualità del percorso delle procedure CAR-T eseguite nei centri abilitati in Toscana: della Commissione fanno parte esperti di ciascuna azienda ospedaliero universitaria e delle tre aziende sanitarie.

I centri autorizzati dalla Regione per l’utilizzo delle CAR-T dovranno individuare specifici percorsi di trattamento interni, omogenei e condivisi tra tutte le AOU; queste dovranno coinvolgere diverse aree terapeutiche: i centri ematologici di trapianto di CSE (Cellule staminali emopoietiche); terapia intensiva; neurologia; farmacia ospedaliera. I centri abilitati dovranno garantire che il personale interno individuato nel percorso abbia completato un programma educazionale multidisciplinare che consenta la totale gestione della terapia.

«Le caratteristiche tecniche e operative di questo tipo di terapia, e soprattutto la gestione delicata dei possibili effetti collaterali ha reso necessario rispetto al passato un lavoro diverso di pianificazione – dichiara il direttore generale di AIFA Luca Li Bassi – che ha coinvolto, in ruoli parimenti fondamentali, tutti gli attori del Sistema Sanitario Nazionale. Un lavoro di squadra puntuale e attento ha fatto in modo di aprire un percorso che garantirà a breve un accesso presso centri specialistici distribuiti nelle diverse aree geografiche del territorio nazionale. L’approvazione attraverso un nuovo modello di rimborso, il pagamento al risultato (payment at results), utilizzato da AIFA per la prima volta, è dunque l’atto conclusivo di un lavoro di programmazione sanitaria per il quale – conclude Li Bassi – intendo ringraziare il lavoro del personale e delle Commissioni dell’AIFA (CTS-CPR), il Centro Nazionale Trapianti, le Regioni, il supporto tecnico del prof. Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità, delle Società Scientifiche e l’interessamento diretto dello stesso Ministro, che ha incoraggiato e facilitato un ottimo lavoro di squadra con le direzioni del Ministero della Salute».

La terapia cellulare con CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) viene usata per due tumori del sangue, quando trapianto e farmaci non hanno funzionato. Si usa per pazienti adulti con linfoma e con leucemia, e per i bambini con leucemia. Prevede una prima fase in cui i linfociti vengono prelevati dal paziente tramite aferesi, una seconda fase di modificazione genetica dei linfociti stessi, e una terza fase di re-infusione endovenosa dei linfociti nel paziente. Anche se registrate come farmaci, le CAR-T sono in realtà complesse procedure di cura e risultano ben lontane dal concetto tradizionale di principio attivo capace di trattare una patologia grazie ad un meccanismo farmacologico.

Il costo della prima terapia approvata in Italia si aggira (di listino) intorno ai 320mila euro a trattamento. Tuttavia il costo medio viene quasi dimezzato dall’accordo negoziale stipulato tra Aifa e l’azienda produttrice.

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